We zijn ambitieus en willen het huidige onderzoeksklimaat flink veranderen zodat betere geneesmiddelen en nieuwe behandelmethodes sneller en goedkoper beschikbaar komen voor patiënten. Dit doen we door onafhankelijke klinisch medische onderzoekers te helpen tijdens het uitvoeren van korte fase 2 studies.

Phase2Therapy (P2T) startte in 2013 en is een open source organisatie. We stimuleren kennisoverdracht door geanonimiseerde resultaten van het onderzoek breed te delen. P2T bundelt kennis van wetenschappelijke en medische specialisten uit Nederland, de Verenigde Staten, Groot-Britannië en Libanon. Deze diversiteit aan talen, talenten, educatieve achtergronden en culturen is essentieel voor ons succes.

Wij zijn een non-profit organisatie, dus: zonder winstoogmerk, en verkrijgen fondsen via donaties, onderzoeksfinanciering en crowdfunding. Daarbij is ook uw steun welkom.

P2T OPEN SOURCE MODEL

Om kennisuitwisseling te bevorderen maakt P2T de geanonimiseerde resultaten al toegankelijk tijdens de looptijd van een studie. Via onze website krijgen geautoriseerde gebruikers / onderzoekers toegang tot deze informatie.

Klinisch-medische onderzoekers kunnen nieuwe P2T geneesmiddelen, behandelmethodes en patenten gebruiken tegen kostprijs plus een 30% toeslag na accreditatie. Deze toeslag is noodzakelijk om onze eigen kosten voor onderzoek te dekken.

Om de kwaliteit en de veiligheid van het onderzoek te waarborgen hanteert P2T een accreditatie procedure. Hiermee kunnen onderzoekers aantonen dat zij onze innovaties veilig kunnen toepassen.

Met elke nieuwe deelname verbreedt ook de beschikbare kennis omdat nieuwe onderzoekers ook hun (toekomstige) resultaten zullen delen met andere geautoriseerde P2T gebruikers.

DE P2T AANPAK

P2T selecteert nieuwe behandelingsmethodes met een hoge effectiviteit en een lage toxiciteit verwachting op basis van fase 0 en 1 studies.

In de fase 2 studies werken we met een eenvoudige vraagstelling, een z.g. nulhypothese, die objectief bevestigd of verworpen kan worden. Alleen een nieuwe behandelingsmethode die voor 1 op de 3 patiënten een duidelijk waarneembare verbetering oplevert en weinig tot geen ernstige bijwerkingen heeft, wordt door P2T verder ontwikkeld.

Aan de meeste P2T studies nemen niet meer dan 30 patiënten deel. Geneesmiddelen waarvan kan worden aangetoond dat ze effectief werken hoeven niet meer te worden getest door nog een groep van dertig patiënten die een ‘placebo’ krijgen. Een fase 3 studie is niet langer nodig. Deze gerichte aanpak zorgt dat een medicijn of therapie sneller beschikbaar komt voor patiënten die het nodig hebben. En daarnaast: tegen lagere kosten. Voor enkele projecten waar wel een randomisatie nodig is, gebruikt P2T de zogenaamde ‘staggered’ wedge’ methode: tegen het einde van de studie hebben alle deelnemers de therapie gekregen, maar de volgorde waarin de groepen dit krijgen verschilt.

Tegelijkertijd selecteert P2T ook strenger. De drempel die we hanteren voor het passeren van fase 2 studies – 33% – is aanzienlijk hoger dan wat de industrie hanteert: 15%. Nieuwe behandelingsmethodes die te veel bijwerkingen blijken te hebben en onvoldoende, i.e. minder dan 1 op de 3 personen baat brengen, worden niet verder bestudeerd, maar wel gepubliceerd in de medische vakliteratuur.

P2T wil weliswaar de bestaande werkwijze drastisch veranderen, maar volgt hierbij altijd de bestaande wet- en regelgeving voor goedkeuring en uitvoering van klinisch/medische studies.

KOSTENREDUCTIE

De farmaceutische industrie heeft geleerd dat het heel moeilijk is om goedwerkende nieuwe geneesmiddelen te vinden. Voordat de industrie aan fase 2 studies begint heeft het al meer dan een derde van de kosten gemaakt die nodig zijn om een nieuw geneesmiddel. De kosten van fase 2 studies zelf zijn gemiddeld 15%. Door de P2T aanpak kunnen zowel de kosten voor geneesmiddelen, als de tijdsduur voor ontwikkeling drastisch worden verminderd.

% KOSTEN ONTWIKKELING GENEESMIDDELEN, PER FASE
PLACEBO

Een placebo, ‘ik zal je een plezier doen’ in het Latijn, is een middel dat erg op het werkende middel lijkt wat betreft kleur en verpakking, maar dat niet werkt. De behandelend arts noch de patiënt weet of het middel wat de patiënt krijgt het placebo middel is of het ‘echte’ middel (“dubbel blind”).

Tien tot vijftien percent van de placebo behandelende patiënten ervaart de behandeling als gunstig, terwijl nog eens tien tot vijftien procent ‘significante’ bijwerkingen heeft, een zo genaamd ‘nocebo’ effect. Letterlijk: ‘ik zal je schaden’ in het Latijn. De patiënten vinden bijwerkingen meestal niet erg omdat zij denken dat deze aangeven dat zij niet het placebo krijgen, maar het werkzame middel.

Volgens P2T duren deze gerandomiseerde studies met placebo’s veel te lang. Ze moeten in verschillende instituten worden uitgevoerd en het uiteindelijke resultaat van de studie is niet echt bruikbaar: Het gunstig effect is beperkt en treedt op bij minder dan 1 op de 5 patiënten.

De flessenhals bij het ontwikkelen van nieuwe kankerbehandelingen ligt bij de onderzoeker, niet bij beschikbare funding of regelgevers. Onderzoekers, die begaan zijn met de kankerpatiënt, moeten de koppen bij elkaar steken. 

Huib Vriesendorp, voorzitter P2T